| Разработчики: | Sarepta Therapeutics |
| Отрасли: | Фармацевтика, медицина, здравоохранение |
Содержание |
История
2025: Регистрация смертей трех пациентов после применения препарата
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США приостановило клинические испытания экспериментальной генной терапии для лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии и временно запретило поставки препарата «Элевидис» после регистрации смертей трех пациентов в ходе исследований. Компания Sarepta Therapeutics добровольно остановила все поставки препарата в США для выяснения обстоятельств инцидентов. Об этом стало известно в июле 2025 года.
Как передает Pharmacy Times, 18 июля 2025 года FDA запросило приостановить поставки препарата «Элевидис» для детей с мышечной дистрофией Дюшенна после получения сообщений о двух смертельных случаях среди пациентов. Ранее регулятор уже приостанавливал клинические испытания генной терапии в связи со смертью одного участника исследования.
«Элевидис» представляет собой однократную внутривенную инфузионную терапию на основе аденоассоциированного вируса, предназначенную для устранения генетической причины мышечной дистрофии Дюшенна. Препарат воздействует на мутации в гене DMD, которые приводят к отсутствию синтеза белка дистрофина в мышечных тканях.В «Т1» — большое укрупнение. TAdviser составил карту активов холдинга 
Лечение осуществляется путем введения трансгена, кодирующего синтез микродистрофина в скелетных мышцах пациентов. Препарат показан для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у амбулаторных и неамбулаторных пациентов в возрасте от четырех лет с подтвержденной мутацией в соответствующем гене.
Одобрение препарата для неамбулаторных пациентов было получено FDA в ускоренном порядке на основании данных об экспрессии микродистрофина в скелетных мышцах после генозаместительной терапии. Дальнейшее одобрение зависит от подтверждения клинической пользы в дополнительных исследованиях.
Эксперт Татьяна Гремякова отметила, что мышечная дистрофия Дюшенна является тяжелейшим заболеванием, разрушающим мышечные ткани. Любое лекарство, показывающее минимальный эффект, одобряется условно для сокращения времени исследований и предоставления терапии детям.[1]
Примечания
