Р-Фарм: Арцерикс (гофликицепт)
ранее RPH-104 (ингибитор интерлейкина-1)

Основная статья: Сердечно-сосудистые заболевания

2024

Присвоение статуса орфанного лекарственного средства

Министерство здравоохранения Российской Федерации присвоило препарату Арцерикс (гофликицепт) статус орфанного лекарственного средства для лечения идиопатического рецидивирующего перикардита (ИРП) у пациентов 18 лет и старше. Об этом Р-Фарм сообщил 5 ноября 2024 года.

Препарат разработан с нуля в лабораториях «Р-Фарм» и производится в России на мощностях группы компаний. Арцерикс(гофликицепт) находится под патентной защитой в 59 странах мира.

Арцерикс(гофликицепт) представляет собой гибридный белок, гетеродимер, связывающий провоспалительные цитокины семейства интерлейкина 1 и блокирующий их действие. Эффективность гофликицепта у пациентов с ИРП была подтверждена в исследовании COURSE, проведенном в тесном сотрудничестве с ФГБУ «НМИЦ им В.А. Алмазова» Минздрава России и рядом других кардиологических центров.

Уже на третий день после первого введения гофликицепта наблюдалось снижение основных симптомов перикардита, таких как боль в груди, уровень C-реактивного белка и перикардиальный выпот. В рамках клинического исследования у группы пациентов, принимавших гофликицепт, не было зафиксировано ни одного рецидива заболевания.

Мы уверены, что гофликицепт значительно расширит возможности врачей в борьбе с этим инвалидизирующим заболеванием. Снижение риска рецидива означает, что пациенты смогут жить полноценной жизнью. Понимая медицинскую потребность в терапии ИРП в России, мы прикладываем максимальные усилия для того, чтобы сделать ее доступной. Минздрав РФ также отмечает значимость проблемы, предоставляя отечественному препарату орфанный статус, — сказал Василий Игнатьев, генеральный директор «Р-Фарм».

Регистрация «Арцерикса»

Группа компаний «Р-Фарм» завершила процесс регистрации собственного оригинального препарата Арцерикс для терапии идиопатического рецидивирующего перикардита (ИРП). Об этом компания сообщила 17 июня 2024 года.

Препарат разработан с нуля в лабораториях «Р-Фарм» и будет производиться на территории России на мощностях группы компаний. Арцерикс находится под патентной защитой в 24 странах мира.Метавселенная ВДНХ 4.2 т

Идиопатический рецидивирующий перикардит — это аутовоспалительное заболевание, имеющее в России статус орфанного. Одним из ведущих механизмов развития ИРП является избыточный синтез провоспалительных цитокинов семейства ИЛ-1 (ИЛ-1β и ИЛ-1α), запускающих непрерывный круг воспаления и приводящий к рецидивирующему течению заболевания. Арцерикс® (гофликицепт) — новый гетеродимерный гибридный белок, способный с высокой аффинностью связываться с человеческими ИЛ-1β и ИЛ-1α.

Эффективность гофликицепта у пациентов с идиопатическим рецидивирующим перикардитом была подтверждена в исследовании COURSE, проведенном на территории России, в тесном сотрудничестве с ФГБУ «НМИЦ им В.А. Алмазова» Минздрава России и рядом других кардиологических центров.

Уже на третий день после первого введения гофликицепта наблюдалось снижение показателей признаков развития рецидива (боли в груди, уровня C-реактивного белка, перикардиального выпота). В группе терапии гофликицептом не было зарегистрировано ни одного рецидива за время исследования, в отличие от группы плацебо, где рецидив произошел в 90% случаев.

По мнению российских и международных экспертов, результаты исследования COURSE позволяют говорить о необходимости смены подходов к терапии идиопатического рецидивирующего перикардита.

Появление в стране первого оригинального препарата для терапии идиопатического рецидивирующего перикардита значительно расширит возможности врачей в борьбе с этим заболеванием. Снижение риска рецидива означает, что пациенты смогут жить полноценной жизнью. Клинические исследования гофликицепта продолжаются. На июнь 2024 года оцениваются его эффективность и безопасность при семейной средиземноморской лихорадке и других показаниях — программа исследований развернута в России, Армении и Турции. Мы видим, что препарат имеет потенциал для широкой коммерциализации в мире, — сказал Василий Игнатьев, генеральный директор группы компаний «Р-Фарм».

Тестирование препарата при семейной средиземноморской лихорадке в Турции

Группа компаний «Р-Фарм» совместно с турецкой компанией TRPharm приступила к международным клиническим исследованиям собственного оригинального препарата гофликицепт при семейной средиземноморской лихорадке в Турции. Об этом «Р-Фарм» сообщила 13 марта 2024 года.

Исследование, одобренное Министерством здравоохранения Турецкой Республики, пройдет на базе пяти центров. К середине марта 2024 года на территории Турции продолжается набор пациентов.

Международное двойное слепое плацебо-контролируемое рандомизированное клиническое исследование гофликицепта у пациентов с семейной средиземноморской лихорадкой проходит сразу в нескольких странах. Всего в программу планируется набрать 60 пациентов.

В России исследование проходит в пяти центрах, в их числе Клиника ревматологии, нефрологии и профпатологии им. Е.М. Тареева Сеченовского университета, Городская клиническая больница имени С.П. Боткина и ФБУН НИИ эпидемиологии и микробиологии имени Пастера.

Семейная средиземноморская лихорадка — редкое генетическое аутовоспалительное заболевание, которое проявляется периодическими подъемами температуры, болями в животе, грудной клетке и суставах. В отсутствие лечения у пациентов может развиться тяжелое осложнение — системный АА-амилоидоз с поражением почек и других органов. Гофликицепт представляет собой инновационный белковый препарат, инактивирующий цитокин интерлейкин-1β (ИЛ-1), который играет основную роль в развитии средиземноморской лихорадки. Ранее были получены данные об эффективности и безопасности гофликицепта при других ИЛ-1-опосредованных заболеваниях, в том числе при идиопатическом рецидивирующем перикардите.

Семейная средиземноморская лихорадка считается редким заболеванием, однако в отдельных регионах его распространенность довольно высока. Например, в Турции оно встречается примерно у 1 человека из 1000. Гофликицепт уже доказал свою эффективность при других аутовоспалительных заболеваниях, результаты его клинических испытаний были представлены на крупнейших международных конференциях. Новое исследование проходит в России, Турции и Армении. Рассчитываем, что в скором времени мы сможем предоставить инновационное лечение пациентам в тех странах, где болезнь наиболее распространена, — сказал медицинский директор «Р-Фарм» Михаил Самсонов.

TRPharm поддерживает инициативы, связанные с повышением осведомленности о редких заболеваниях в Турции. Это способствует более ранней диагностике таких болезней и своевременному – и более эффективному – их лечению. Помимо Турции, мы работаем над предоставлением решений для лечения редких заболеваний в регионе MENA – на Ближнем Востоке и в Северной Африке, – отметил генеральный директор TRPharm Исмет Инче.

2022: Завершение клинического исследования II/III фазы

Группа компаний «Р-Фарм» 13 апреля 2022 года сообщила о завершении клинического исследования II/III фазы оригинального препарата Арцерикс (гофликицепт) у пациентов с идиопатическим рецидивирующим перикардитом. Исследование прошло на территории РФ, предполагается, что его результаты станут основой для регистрации препарата в России в данной орфанной нозологии.

Арцерикс (гофликицепт), ранее известный как молекула RPH-104 – биологический препарат, разработанный в собственной лаборатории «Р-Фарм» и представляющий собой гетеродимерный белок, ингибирующий ИЛ-1. Лекарственное средство разрабатывается для лечения целого ряда социально значимых и орфанных заболеваний, характеризующихся системным воспалением, включая острый инфаркт миокарда, синдром Шницлер, COVID-19, возвратный перикардит, семейную средиземноморскую лихорадку, подагру, болезнь Стилла.

На апрель 2022 года продолжается международное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование препарата у пациентов с острым инфарктом миокарда с подъёмом сегмента ST (ИМпST) электрокардиограммы, в котором принимают участие более 100 пациентов. Кроме того, получено одобрение Минздрава РФ на проведение клинического исследования Арцерикс у пациентов с еще одной орфанной патологией - болезнью Стилла.

Ранее Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (US FDA) присвоило препарату орфанный статус для лечения синдрома Шницлер на фоне отсутствия других лекарственных препаратов, одобренных FDA для лечения этого заболевания.

Знания о патогенезе идиопатического рецидивирующего перикардита и данные последних исследований демонстрируют, что блокада интерлейкина-1 может рассматриваться в качестве ведущего механизма достижения ремиссии. Мы убеждены, что регистрация оригинальной разработки «Р-Фарм» станет важнейшим шагом на пути к победе глобальной медицины над этим опасным заболеванием, – подчеркнул медицинский директор «Р-Фарм» Михаил Самсонов.

2021: Международное исследование первых пациентов

21 января 2021 года «Р-Фарм» сообщил о включении первых пациентов в международное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование RPH-104 (ингибитор интерлейкина-1) у пациентов с острым инфарктом миокарда с подъёмом сегмента ST (ИМпST) электрокардиограммы. Всего в исследование будет включено 102 пациента в России и США. Пациенты с острым ИМпST получат однократную подкожную инъекцию, после чего будут находиться под наблюдением кардиолога в течение года для оценки эффективности воздействия препарата на показатели системного воспаления и исходы заболевания.

Острый инфаркт миокарда является распространенной формой ишемической болезни сердца, характеризующейся высокой смертностью. Интерлейкин-1 играет важную роль в развитии воспалительного ответа после инфаркта и участвует в процессе ремоделирования миокарда. Воспалительная реакция усугубляет поражение сердца и является предиктором повышения риска смерти или развития сердечной недостаточности. Мы считаем, что подавление ИЛ-1 с помощью RPH-104 может привести к минимизации последствий заболевания у пациентов с ИМпST. сказал Михаил Самсонов, директор медицинского департамента «Р-Фарм»

RPH-104 – биологический препарат, разработанный в лаборатории «Р-Фарм» в США, представляющий собой гетеродимерный белок, ингибирующий ИЛ-1. Препарат разрабатывается для лечения целого ряда социально значимых и орфанных заболеваний, характеризующихся системным воспалением, включая острый инфаркт миокарда, синдром Шницлер, COVID-19, возвратный перикардит, семейную средиземноморскую лихорадку, подагру. Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (US FDA) присвоило препарату RPH-104 орфанный статус для лечения синдрома Шницлер. На январь 2021 года лекарственных препаратов, одобренных FDA для лечения синдрома Шницлер, не существует.

Инфаркт миокарда с подъемом сегмента ST (ИМпST) – это клинический синдром острой ишемии и некроза миокарда, связанный с высоким риском госпитальной и долговременной заболеваемости и смертности. По данным европейского регистра, смертность среди пациентов с ИМпST через 6 месяцев может превышать 12%, в течение первого года составляет около 10% и может достигать 20% в течение 5 лет.