Петровакс: Фабагал (препарат для лечения болезни Фабри)

Продукт
Разработчики: Петровакс Фарм НПО
Дата премьеры системы: 2023/08/21
Отрасли: Фармацевтика, медицина, здравоохранение

Содержание

Основная статья: Болезнь Фабри

2024: Локализация в России

Компания «Петровакс Фарм» 13 декабря 2024 года сообщила о регистрации локального препарата для лечения болезни Фабри — Фабагал (агалсидаза бета), произведенного по полному циклу. Это первый в России орфанный препарат, для которого осуществлен трансфер технологии производства субстанции. Проект реализован совместно с НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи.

Начало поставок локально произведенного препарата планируется в 1 квартале 2025 года. Эффективность технологии позволит выпускать Фабагал в количествах, достаточных для обеспечения терапией всех российских пациентов с болезнью Фабри, получающих ферментозаместительную терапию агалсидазой бета.

«
Мы стремимся сделать доступными в России решения для лечения социально значимых заболеваний. Проект по трансферу технологии производства субстанции препарата Фабагал от клеточной линии завершен в кратчайшие сроки – всего за два года. Мы можем быть уверены, что все пациенты смогут получить качественное лечение вне зависимости от внешних обстоятельств, - рассказал Михаил Цыферов, президент компании «Петровакс Фарм».
»

Проект по локализации полного цикла производства препарата Фабагал в России стартовал в 2022 году. В апреле 2024 года компания «Петровакс Фарм» совместно с НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи завершила один из ключевых этапов проекта — биосинтез субстанции с использованием продуцента на основе клеточной линии. Вывод препарата на рынок позволит сделать терапию этого редкого заболевания более доступной. Стоимость Фабагала уже на 40% ниже, чем на другой имеющийся на рынке препарат с аналогичным МНН.

«
Своевременное начало лечения позволяет замедлить прогрессирование заболевания и предотвратить развитие тяжелых осложнений со стороны сердца, почек, нервной и пищеварительной систем. Чем раньше будет диагностирована болезнь Фабри, тем больше шансов у пациента на долгую и полноценную жизнь. Семейный и селективный скрининг позволяют выявить заболевание на ранних стадиях, - рассказал Сергей Валентинович Моисеев, д.м.н., профессор, член-корреспондент РАН, директор Клиники им. Е.М. Тареева, заведующий кафедры внутренних, профессиональных болезней и ревматологии ФГАОУ ВО «Первый МГМУ им. И.М. Сеченова» Минздрава России.
»

Широкомасштабный проект кардиологического скрининга, который помогает своевременно диагностировать болезнь Фабри, проводится в России в 2024 года. Его инициатором выступил Медико-генетический научный центр им. Бочкова совместно с компанией «Петровакс Фарм». Благодаря проекту каждый врач из любого региона страны может заказать по телефону горячей линии бесплатный молекулярно-генетический анализ для своего пациента при наличии у него факторов риска. Этот социально значимый проект крайне важен для ранней диагностики заболевания, что позволяет вовремя начать терапию.Дмитрий Бородачев, DатаРу Облако: Наше преимущество — мультивендорная модель предоставления облачных услуг

Фабагал применяется в мировой клинической практике с 2014 года. В России он был зарегистрирован в августе 2023 года на основании результатов клинических исследований с участием как здоровых добровольцев, так и пациентов с болезнью Фабри. До полного завершения трансфера технологии производства препарат импортировался из Южной Кореи.

В 2024 году уже 47 пациентов начали терапию препаратом Фабагал. По словам Сергея Валентиновича Моисеева, все пациенты, которые начали получать терапию в Клинике им. Е.М. Тареева, отреагировали на терапию хорошо.

2023: Получение регистрационного удостоверения

Биотехнологическая компания «Петровакс» получила регистрационное удостоверение[1],[2] на биоаналог агалсидазы бета - орфанный препарат «Фабагал», который применяется для лечения болезни Фабри у взрослых и детей от 8 лет. Об этом компания сообщила 21 августа 2021 года.

С 2021 года «Петровакс» в партнерстве с южнокорейской компанией ISU Abxis реализует инвестиционный проект по локализации полного цикла производства препарата «Фабагал». По итогам проекта в 2024 году в России будет осуществляться синтез субстанции и производство готовой лекарственной формы. Инвестиции составят около 2 млрд руб.

Проект позволит сделать лечение болезни Фабри более доступным и на 100% обеспечить пациентов жизненно важным препаратом российского производства.

До завершения трансфера технологий компания «Петровакс» будет импортировать препарат «Фабагал» в Россию. Положительные заключения Минпромторга России на соответствие требованиям GMP производственных площадок ISU Abxis по итогам выездной инспекции ФБУ «ГИЛС и НП» получены в июле 2023 года. Первая поставка препарата «Фабагал» ожидается осенью 2023 года.

«
Мы стремимся максимально быстро обеспечить пациентов доступными лекарственными средствами. Поэтому мы начинаем ввозить готовый лекарственный препарат по цене приблизительно на 40% ниже существующего на рынке. Одновременно ведем работы по полному технологическому трансферу «Фабагала», включая биосинтез субстанции. Наработка инженерных серий субстанции стартует до конца месяца, а поставки полностью отечественного препарата на рынок станут возможны летом/осенью 2024 года,
сказал президент компании «Петровакс» Михаил Цыферов.
»

«Фабагал» применяется для длительной ферментозаместительной терапии болезни Фабри - редкого генетически детерминированного заболевания, вызывающего поражение почек, нейропатическую боль в конечностях, застойную сердечную недостаточность, инфаркт и инсульт. Без ранней диагностики и правильно подобранного лечения болезнь приводит к инвалидизации и смерти пациентов. Препарат зарегистрирован и применяется в Южной Корее с 2014 года.

Болезнь Фабри (БФ) - это наследственное заболевание, характеризуемое поражением периферической и центральной нервной системы, почек, сердца, системы пищеварения, органов зрения[3],[4]. По данным АНО Центра помощи пациентам «Геном», на август 2023 года в России БФ диагностирована не менее чем у 270 пациентов, включая 24 ребенка, терапию получают 176 человек[5]. При этом, по данным разных литературных источников, реальное количество пациентов в России может достигать от 1500 до 5000[6].

Сложность выявления и терапии таких пациентов состоит, в первую очередь, в неспецифичности симптомов, они проявляются на ранних стадиях нейропатической болью, которая не поддается лечению анальгетиками. От нее страдают 76% мужчин и 64% женщин[7].

У детей же первые проявления болезни могут начинаться в 2-4 года[8], примерно в том же возрасте (в 3-5 лет) нередко присоединяется поражение почек.

Заболевание возникает на фоне недостатка, отсутствия или нарушения функционирования фермента α-галактозидазы А. Это, в свою очередь, ведет к накоплению в лизосомах клеток гликосфинголипидов (Gb3)[9]. Заболевание является жизнеугрожающей и хронической прогрессирующей редкой патологией, при которой летальный исход без необходимого лечения наступает в 40-50 лет[10].

Примечания

  1. Регистрационное удостоверение Фабагал® ЛП-№(002966)-(РГ-RU) https://portal.eaeunion.org/sites/commonprocesses/ru-ru/Pages/CardView.aspx?documentId=6304af8ffb44f110aff5a12b&codeId=P.MM.01, дата доступа 15.08.2023
  2. Государственный реестр лекарственных средств
  3. Мухин Н.А., Моисеев В.С., Моисеев С.В. и др. Диагностика и лечение болезни Фабри. Клиническая фармакология и терапия. 2013; 22 (2): 11–20.
  4. Кузенкова Л.М., Намазова-Баранова Л.С, Подклетнова Т.В. и др. Болезнь Фабри: особенности заболевания у детей и подростков. Вопросы современной педиатрии. 2015; 14 (3): 341–348.
  5. Когда нужно начинать лечение Фабри у женщин?
  6. Журавлева М.В., Химич Т.В., Гагарина Ю.В., Котровский В.А. Клинико-экономический анализ применения ферментозаместительной терапии при болезни Фабри. Клиническая фармакология и терапия. 2019; 29 (4): 83–88.
  7. Ginsberg L. Nervous system manifestations of Fabry disease: data from FOS – the Fabry Outcome Survey. In: Mehta A, Beck M, Sunder-Plassmann G, eds. Fabry Disease: Perspectives from 5 Years of FOS. Oxford: Oxford PharmaGenesis, 2006. Chapter 23. Available from: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK11613/
  8. Министерство здравоохранения Российской Федерации. Клинические рекомендации. Болезнь Фабри. М., 2019. Доступно по ссылке: https://cr.minzdrav.gov.ru/recomend/318_1.
  9. БОЛЕЗНЬ ФАБРИ
  10. Министерство здравоохранения Российской Федерации. Клинические рекомендации. Болезнь Фабри. М., 2019. Доступно по ссылке: https://cr.minzdrav.gov.ru/recomend/318_1.


СМ. ТАКЖЕ (1)